FDA взяла в руки ініціативу під час вибуху критики за останні рішення щодо ліків

У незвичному для себе кроці, високопоставлений представник США Food and Drug Administration провів телефонну конференцію з журналістами, щоб пояснити недавнє рішення агентства щодо експериментального препарату, назвавши його «невдалою терапією» та критикуючи зовнішніх науковців.

Обговорення зосередилося на вимозі FDA до біотехнологічної компанії UniQure провести додаткове клінічне дослідження перед тим, як агентство дозволить подати заявку на схвалення генотерапії для лікування хвороби Гантінгтона — смертельного нейродегенеративного захворювання. Пацієнти та компанія сподівалися, що препарат можна буде розглядати на основі наявних даних, але у понеділок ці надії були спростовані.

Анонімний регулятор також розкритикував зовнішніх експертів, які входять до консультативних комітетів FDA, стверджуючи, що вони «не виконують свою роботу належним чином» та можуть мати фінансові конфлікти інтересів. Особливо було згадано доктора Джанет Вудкок, колишнього співробітника FDA, яка у інтерв’ю New York Times назвала рішення щодо UniQure «справді злим».

Представник заявив: «Д-р Вудкок — шанований регулятор, і я очікую від неї високих стандартів, хоча від інших коментаторів можна чекати менше». Вудкок відмовилася давати коментарі CNN у четвер.

Ця телефонна розмова стала кульмінацією напруженої серії подій, що викликали запитання про можливу зміну підходів FDA щодо схвалення ліків. Багато компаній заявляли, що останні дії агентства суперечать попереднім рекомендаціям і сповільнюють затвердження нових препаратів, незважаючи на обіцянки прискорити процес.

Минулого місяця FDA піддалося критиці за відмову спочатку розглядати заявку Moderna на вакцину проти грипу mRNA, а потім прийняло її з певними змінами. Тоді також проводився подібний брифінг з іншим високопоставленим представником агентства.

Регулятор також отримував зауваження щодо рішень стосовно препаратів для рідкісних захворювань від Atara Biotherapeutics, Pierre Fabre Pharmaceuticals, Regenxbio та інших компаній.

У четвер представник FDA спростував повідомлення та заяви UniQure про те, що агентство нібито вимагає проведення клінічного випробування з фальшивою 10-годинною операцією на мозку як контрольної процедури. Насправді генотерапія вводиться одноразово протягом 8–10 годин без необхідності тривалої анестезії.

«Чи потрібна 10-годинна анестезія для контрольного втручання? Ні, не потрібна», — пояснив представник. «Процедура займає менше 30 хвилин. FDA не просило UniQure свердлити череп, достатньо зробити кілька невеликих надрізів на шкірі голови».

Представник наголосив, що агентство вимагає плацебо-контрольованих досліджень, щоб переконатися, що продукт не є «пустушкою», і це відповідає давній політиці FDA щодо лікування хвороби Гантінгтона.

UniQure планувала подати дані з попереднього випробування, які показували уповільнення прогресування хвороби порівняно з зовнішньою контрольною групою, яка не брала участі у дослідженні. Переговори з FDA проходили у рамках звичайних консультацій щодо можливості подання заявки на основі наявних даних. Компанія назвала нову позицію агентства «різкою зміною» порівняно з порадами, отриманими наприкінці 2024 року.

У четвер UniQure не дала коментарів, але раніше цього тижня її генеральний директор у коментарі для STAT News висловив здивування щодо виступу високопоставленого представника FDA та повідомив, що багато інформації, озвученої журналістам, раніше компанії не доводили.

Підписуйтесь на наш Телеграм канал

Підписуйтесь на наш канал і будьте в курсі всіх останніх подій України та Світу

Відкрити канал